Eksperymentalna szczepionka mRNA na raka zapobiegła nawrotowi i rozprzestrzenianiu się czerniaka (najgroźniejszej formy nowotworu skóry) w zakrojonym na szeroką skalę badaniu klinicznym. Firmy farmaceutyczne Merck i Moderna poinformowały, że lek pomyślnie osiągnął główny cel III fazy badań klinicznych. Właśnie została zatwierdzona do użytku przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA).
WIDEO…
Szczepionka przeszła III fazę badań
To pierwszy przypadek, gdy onkologiczna szczepionka mRNA znalazła się w masowym użyciu w medycynie. W jej badaniu wzięło udział ponad 1000 pacjentów z czerniakiem, u których usunięto zmiany, ale nadal istniało ryzyko nawrotu. Porównano w nim działanie kombinacji intismeranu (spersonalizowanej szczepionki przeciwnowotworowej) z lekiem keytruda (przeciwciałem monoklonalnym powszechnie stosowanym w zapobieganiu nawrotom czerniaka) oraz stosowania samej keytrudy.
Analiza wyników wykazała wyższą skuteczność terapii łączonej przy minimalnych skutkach ubocznych, takich jak zmęczenie czy gorączka. Różnica wyniosła aż 42%. Tak dobre wyniki zaskoczyły samych badaczy. – Te odkrycia stanowią fundamentalną zmianę w naszym podejściu do leczenia onkologicznego. Pozwalają wykorzystać układ odpornościowy w bardziej spersonalizowany sposób, aby zmniejszyć ryzyko nawrotu czerniaka lub zgonu – komentuje prof. Georgina Long z Melanoma Institute Australia, koordynatorka badań III fazy.
Dodajmy, że badania nad użyciem spersonalizowanych szczepionek mRNA trwają także w przypadku raka trzustki. Pisaliśmy o nich tutaj.
Obiecujące wyniki i niewielkie działania uboczne
– Pacjenci czuli się kiepsko przez kilka dni i opuścili dzień lub dwa w pracy, ale nie było to nic zagrażającego życiu – powiedziała dr Janice Mehnert, lekarz onkolog i badaczka z Perlmutter Cancer Center na NYU, kierowniczka projektu. – To badanie pokazuje, że metoda rozwijana przez naukowców od niemal dekady naprawdę pomaga pacjentom — mówi dr Catherine Wu, lekarka i badaczka z Dana-Farber Cancer Institute na Uniwersytecie Harvarda, której zespół w 2017 roku po raz pierwszy wykazał poprawność koncepcji szczepionek mRNA.
Wu dodaje, że „szanse są duże”, iż tego typu szczepionka sprawdzi się również w przypadku innych rodzajów nowotworów. – Jeśli to zadziała w przypadku innych nowotworów – a trwają już testy w leczeniu raka pęcherza moczowego i płuc – może to naprawdę zmienić zasady gry – dodaje dr Mehnert.
Spersonalizowana terapia antynowotworowa
Tradycyjne terapie onkologiczne opierają się na uniwersalnym podejściu do wszystkich pacjentów. Jednak szczepionki mRNA na raka, znane również jako terapia neoantygenowa, celują w konkretne komórki nowotworowe danego chorego. – To nie jest tworzenie jednego rodzaju szczepionki i podawanie jej grupie pacjentów. Tworzy się szczepionki szyte na miarę dla każdej osoby – wyjaśnia dr Wu.
Badacze rozpoczynają od pobrania próbki guza poprzez biopsję lub całkowite wycięcie zmiany. Następnie sekwencjonują jego DNA i porównują je z DNA zdrowej tkanki tego samego pacjenta. Dzięki temu są w stanie zidentyfikować mutacje odpowiedzialne za rozwój nowotworu.
Algorytmy uczenia maszynowego pomagają następnie przewidzieć, które neoantygeny (cząsteczki wytwarzane w wyniku mutacji) w największym stopniu odpowiadają za dany guz. Kolejnym krokiem jest ustalenie, jak przekazać układowi odpornościowemu informację, gdzie szukać tych neoantygenów.
Tak jak nowotwór każdego człowieka jest unikatowy, tak samo jak jego typ HLA, czyli ludzkie antygeny, będące znacznikami białkowymi obecnymi na niemal wszystkich komórkach organizmu. To właśnie te białka sygnalizują układowi odpornościowemu, które komórki należy zniszczyć.
Mając do dyspozycji te informacje, naukowcy są już w stanie zaprojektować spersonalizowaną szczepionkę. Tworzą cząsteczkę mRNA (rodzaj RNA przenoszący instrukcje genetyczne) i kodują w niej wskazówki, jak układ odpornościowy ma zaatakować guz. Cząsteczka zostaje zamknięta w osłonce lipidowej i podana w formie zastrzyku, podobnie jak szczepionka przeciw grypie. – Próbujemy dać układowi odpornościowemu pewnego rodzaju plan, instrukcję pokazującą, czego szukać i jak się tego pozbyć – wyjaśnia dr Mehnert.
Przyszłość terapii nowotworów
Najnowsze wyniki są zbliżone do tych z II fazy badań, opublikowanych w czerwcu 2026 roku. Wykazano w nich, że szczepionka zmniejszyła ryzyko nawrotu choroby lub zgonu o 49 procent. Jedynymi głównymi różnicami, jak zauważa dr Mehnert, był fakt, że w III fazie wzięła udział znacznie większa grupa pacjentów i nie skupiano się wyłącznie na osobach w zaawansowanym stadium nowotworu.
Badania III fazy są niezwykle przydatne przy wyznaczaniu nowych standardów opieki medycznej, ponieważ wielkość badanej grupy pozwala naukowcom porównywać wyniki między różnymi grupami pacjentów. Po akceptacji przez FDA zespół przechodzi do wdrażania rozwiązania na skalę globalną.
Nina Bhardwaj, dyrektor ds. immunoterapii w Icahn School of Medicine Mount Sinai, stojąca za dużą częścią podstawowych badań, które doprowadziły do powstania nowej szczepionki, uważa, że terapia ta może okazać się „rewolucyjna” dla pacjentów po usunięciu czerniaka, u których nadal istnieje ryzyko nawrotu choroby. – Uważam, że przyszłość wygląda niezwykle obiecująco – podsumowuje.
Źródło: National Geographic
