Mam chorobę Parkinsona i biorę udział w badaniach klinicznych. Ty też powinieneś, nawet jeśli nic ci nie dolega

Przez 50 lat nie miałem większych problemów ze zdrowiem. Diagnoza pojawiła się nagle. Zaczęło się od osłabienia ręki, potem pojawiło się ogólne zmęczenie, sztywność, zaburzenia równowagi. Neurolog rozpoznał chorobę Parkinsona. Rozpocząłem leczenie i rehabilitację. I wtedy, przypadkiem, trafiłem na informację o badaniach klinicznych dotyczących tej właśnie jednostki chorobowej.

Choroba Parkinsona jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną, dotykającą ponad 9,4 miliona osób na świecie. Prognozy mówią o możliwym przekroczeniu 12 milionów przypadków globalnie do 2040 roku. Wyzwaniem nadal jest zarówno wczesna diagnostyka, jak i skuteczne leczenie, hamujące postęp choroby i usuwające jej objawy (tu obiecujące są m.in. komórki macierzyste i elektrostymulacja). Ja trafiłem na prowadzone w Polsce badanie kliniczne dotyczące diagnozy, nazwane VαMPiRE.

Udział w badaniu to nie osobiste korzyści

W obiegowej opinii badania kliniczne kojarzą się z testowaniem leków. W praktyce część projektów koncentruje się na znalezieniu i zweryfikowaniu sygnałów biologicznych, które pozwolą wykrywać chorobę szybciej albo lepiej śledzić jej przebieg. Takie sygnały nazywa się biomarkerami – mierzalnymi cechami organizmu, które mogą wiązać się z chorobą, jej stadium lub reakcją na leczenie. Z perspektywy codziennego życia brzmi to technicznie, ale sens jest bardzo ludzki. Im wcześniej pojawi się wiarygodna informacja o zmianach w organizmie, tym łatwiej planować opiekę, badania kontrolne i strategie spowalniania skutków choroby.

Znajomi często pytają mnie, co będę miał z udziału w takich badaniach. Odpowiedź brzmi: w zasadzie nic poza satysfakcją. W projektach biomarkerowych nie „obiecuje się” spektakularnego przełomu w życiu pojedynczej osoby z dnia na dzień. To badania, które w skali populacji mogą zmienić standardy wykrywania choroby za kilka lat.

VαMPiRE (Validation of α-synuclein Modifications in Parkinson’s dIsoRder Evolution) koncentruje się na białku alfa-synukleina (α-syn). To właśnie nieprawidłowo sfałdowane formy α-syn od lat są wiązane z początkiem choroby Parkinsona w komórkach nerwowych mózgu. Projekt zakłada analizę różnych wariantów i modyfikacji α-syn, a także tego, gdzie i jak najlepiej ich szukać. Kluczowy jest tu wybór materiału biologicznego: VαMPiRE pracuje na próbkach krwi, co – jeśli prowadzi do wiarygodnego testu – może ułatwiać dostępność badań w przyszłości.

Po co w badaniach są osoby bez choroby i bez objawów?

O badaniu dowiedziałem się przypadkiem, bo naukowcy nie mają za wielu sposobów dotarcia z informacją do zainteresowanych. Teoretycznie mogą w tym pomagać lekarze-specjaliści czy organizacje pacjentów. W praktyce takie informacje przepadają często gdzieś w otchłaniach internetu. Dlatego np. projekt VαMPiRE wciąż rekrutuje chętnych: obecnie potrzebuje jeszcze 15 osób z diagnozą choroby Parkinsona i 5 zdrowych (grupa kontrolna).

Po co te zdrowe? Nie ma wiarygodnej diagnostyki bez porównania. Każdy potencjalny biomarker musi zostać sprawdzony w co najmniej dwóch „lustrach:” w grupie osób z chorobą oraz w grupie osób bez niej. Dopiero zestawienie wyników pokazuje, czy różnica ma sens kliniczny, czy jest tylko naturalną zmiennością organizmu. Ten element jest kluczowy zwłaszcza wtedy, gdy celem jest wczesne wykrywanie – a więc sytuacja, w której objawy mogą być niejasne, subtelne albo jeszcze nieobecne. Dzięki zdrowym uczestnikom można ocenić, czy dany marker jest swoisty (czyli jak rzadko „myli się” u osób bez choroby) oraz jak często byłby fałszywie dodatni (czyli kiedy wykrywałby nieistniejącą chorobę).

Nie ma gwarancji, ale warto i tak

Warto podkreślić, że uczestnictwo jest wyborem, a nie testem lojalności wobec nauki. Projekty rekrutacyjne – w tym VαMPiRE – nie wywierają presji. W każdej chwili można zrezygnować z udziału w badaniach. Ja nie zamierzam tego robić. Wręcz przeciwnie, korzystam z wyszukiwarki badań na stronie badaniakliniczne.pl, by znaleźć kolejne. Może uda mi się wziąć udział w testach jakiejś nowej terapii.

Warto jednak pamiętać, że nawet takie badania nie dają uczestnikowi „gwarancji” osobistej korzyści. Nowa terapia może okazać się nieskuteczna. A nawet jeśli będzie skuteczna, jako pacjent mogę trafić do grupy kontrolnej, która zamiast leku otrzyma substancję nieaktywną, czyli placebo. Jest to niezbędne, aby rzetelnie ocenić skuteczność terapii. Czy warto? Moim zdaniem tak. Od 26 lat zajmuję się popularyzacją nauki i teraz mogę pomóc w jej rozwoju. Ty też możesz.

Źródło: VαMPiRE

Chcesz znaleźć więcej inspirujących podróży, fascynujących odkryć i opowieści ze świata nauki? Skorzystaj ze specjalnej oferty prenumeraty magazynów National Geographic Polska i National Geographic Traveler.

Nasz autor

Jan Stradowski

Redaktor prowadzący serwisu www.national-geographic.pl, z wykształcenia lekarz, z zamiłowania biolog i przyrodnik. Pisze o medycynie, biologii i fizyce. Pracował w „Gazecie Wyborczej”, „Przekroju”, „Wprost” i „Focusie”. W Radiu TOK FM prowadził audycję „Człowiek 2.0”. W wolnych chwilach eksperymentuje w kuchni, odwiedza kawiarnie w poszukiwaniu idealnego espresso i chodzi po górach. Więcej: www.stradowski.net