Przełom w leczeniu cukrzycy – jedna dawka nowego preparatu leczy nawet najcięższe przypadki
Nowy lek Zimislecel może całkowicie wyeliminować potrzebę podawania insuliny u pacjentów z ciężką cukrzycą typu 1. Przedstawiono go podczas prestiżowego kongresu diabetologicznego, a jego działanie opiera się na komórkach macierzystych.
Spis treści
- Przełomowa terapia komórkami macierzystymi – jak działa Zimislecel?
- Czy nowy lek to koniec codziennych zastrzyków dla milionów chorych?
- Komórki macierzyste – rewolucja w medycynie
Podczas 85. kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA) zaprezentowano przełomową terapię komórkową dla pacjentów z ciężką, insulinozależną cukrzycą typu 1.
Przełomowa terapia komórkami macierzystymi – jak działa Zimislecel?
Nowy lek – Zimislecel – został opracowany przez amerykańską firmę biotechnologiczną Vertex Pharmaceuticals. Wykorzystuje on komórki macierzyste, które po wszczepieniu do organizmu pacjenta przekształcają się w komórki przypominające naturalne wyspy trzustkowe – odpowiedzialne za produkcję insuliny. Lek zaprezentowano na kongresie diabetologów w Chicago w USA.
W ramach wstępnego badania klinicznego terapią objęto 12 pacjentów, którzy wcześniej przez wiele lat musieli codziennie wstrzykiwać sobie insulinę. Po podaniu jednorazowej dawki Zimislecel, aż 10 z nich po upływie roku całkowicie przestało korzystać z zewnętrznej insuliny. U pozostałych dwóch pacjentów dawki insuliny można było znacząco zmniejszyć.
Co istotne, u wszystkich pacjentów doszło do znacznej poprawy kontroli glikemii, a epizody hipoglikemii (groźnych spadków poziomu cukru we krwi) ustąpiły już w ciągu trzech miesięcy od podania Zimislecelu. Po pół roku większość pacjentów nie musiała już stosować żadnych zewnętrznych preparatów insuliny, ponieważ ich organizmy zaczęły samodzielnie produkować odpowiednią jej ilość.
Czy nowy lek to koniec codziennych zastrzyków dla milionów chorych?
To przełom w leczeniu cukrzycy typu 1 – choroby metabolicznej o podłożu autoimmunologicznym, w której układ odpornościowy niszczy komórki beta trzustki odpowiedzialne za wytwarzanie insuliny. Dotychczas jedynymi sposobami leczenia były codzienne iniekcje insuliny, stosowanie pomp insulinowych, ewentualnie transplantacja trzustki lub samych wysp trzustkowych. Jednak każda z tych metod wiązała się z trudnościami dla pacjentów i niedostateczną skutecznością.
Nowa terapia została już zgłoszona do dalszych badań na większej populacji pacjentów, a rejestracja leku przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) planowana jest na 2026 rok. Wyniki tych badań zostały opublikowane w prestiżowym czasopiśmie naukowym „New England Journal of Medicine”. Największym minusem nowej terapii jest konieczność zażywania dodatkowo leków immunosupresyjnych do końca życia.
Komórki macierzyste – rewolucja w medycynie
Komórki macierzyste to pierwotne, niewyspecjalizowane komórki zdolne do różnicowania się w różne typy komórek organizmu. Występują m.in. w embrionach i szpiku kostnym. Dzięki swoim właściwościom są wykorzystywane w medycynie regeneracyjnej, np. do odbudowy uszkodzonych tkanek czy leczenia chorób krwi, a także w badaniach nad nowymi terapiami komórkowymi, takimi jak np. Zimislecel.
Źródło: Nauka w Polsce
Nasza autorka
Magdalena Rudzka
Dziennikarka „National Geographic Traveler" i „Kaleidoscope". Przez wiele lat również fotoedytorka w agencjach fotograficznych i magazynach. W National-Geographic.pl pisze przede wszystkim o przyrodzie. Lubi podróże po nieoczywistych miejscach, mięso i wino.