Czy medycyna precyzyjna zastąpi tradycyjną?

Jak daleko technologie komórkowe i genowe mogą przesunąć granice medycyny? Laboratorium Shoukhrata Mitalipova na Uniwersytecie Health & Science w Portland sugeruje, w którą stronę możemy zmierzać. Pochodzący z Kazachstanu, Mitalipov użył narzędzia o nazwie Crispr-Cas9, edytującego geny, do zmiany DNA ludzkich embrionów.

Wraz ze swoim zespołem wyciął fragment ojcowskiego genu, by usunąć mutację potencjalnie kojarzoną ze śmiertelną chorobą serca zwaną kardiomiopatią przerostową. Naukowcy dokonali tego, zapładniając komórki jajowe zdrowych dawczyń spermą mężczyzny cierpiącego na tę chorobę. Gdyby te embriony mogły się rozwinąć, też by na nią cierpiały, albo przekazały wadę genetyczną potomstwu. Mitalipov, dyrektor uniwersyteckiego Centrum Komórki Embrionalnej i Terapii Genowej, nie miał zamiaru doprowadzać eksperymentu do tego stadium. Badacze hodowali zarodki przez mniej więcej trzy dni, po czym usunęli komórki do dalszej analizy.

Majstrowanie przy embrionalnych genomach było przez długi czas uważane za tabu, ale w 2015 r. naukowcy z Chin donieśli o użyciu metody Crispr na niezdolnych do przeżycia ludzkich embrionach w celu modyfikacji genu beta-talasemii, potencjalnie zabójczego zaburzenia krwi. Wycięcie genu wywołało więcej szkód niż pożytków.

Mitalipov nie zauważył takiego problemu. Jego technika naprawcza nie sprawdzała się w każdym przypadku, ale badacz uważa, że po udoskonaleniu będzie mogła służyć do wyeliminowania każdej z 10 tys. chorób kojarzonych z pojedynczymi mutacjami. Bez względu na to, czy ta metoda leczenia sprawdzi się, czy nie, społeczność naukowa zaczyna akceptować nieuchronność modyfikacji embrionów.

Kiedy Mitalipov oprowadzał mnie po małym pomieszczeniu, w którym jego zespół eksperymentuje na genach zarodków, zapytałam czy nie obawia się, że jego praca może doprowadzić do edytowania embrionów z myślą o cechach pożądanych przez rodziców. Żachnął się.

– Ja nie edytuję genów, nie manipuluję nimi – powiedział. – Dokonuję korekt. Czy to coś złego?

W roku 1978 pierwsze „dziecko z probówki”, Louise Brown, też wywołało niepokoje związane z projektowaniem dzieci. Od tamtej pory ponad 8 mln małych istot przyszło na świat dzięki zapłodnieniu in vitro i innym metodom leczenia bezpłodności. Pierwsza transplantacja serca, w 1967 r., zrodziła obawy, że lekarze będą przedwcześnie kończyć życie pacjentów w stanie śpiączki, by pobrać ich narządy. Dziś każdego roku transplantacje serca wykonuje się tysiącom beznadziejnie chorych osób na całym świecie.

Z czasem, gdy nowe metody leczenia spowszedniały, a związane z nimi obawy nikły. Tak samo może być z sekwencjonowaniem DNA, edytowaniem genów i innymi niewyobrażalnymi niegdyś technologiami.

Ale rewolucja, którą niesie medycyna precyzyjna, nie przypomina żadnego z dotychczasowych przełomów. Pozwala nam poznawać to, co w naszych ciałach zawsze było niepoznawalne, i spoglądać w naszą medyczną przyszłość. Przenosi naukę w nową dziedzinę biologicznej manipulacji – i naprawy.