Badacze mówią o przełomie, który jest kolejnym znaczącym krokiem do leku antywirusowego. Korzystając z metody edytowania genów i specjalnej metody terapeutycznej udało się wymazać DNA wirusa z organizmu myszy.

Badania zespołu naukowców z Temple University oraz University of Nebraska Medical Center zostały opublikowane przez Nature Communications.

- Uważamy, ze to przełom ponieważ po raz pierwszy po 40 latach epidemii AIDS pokazuje, że HIV jest uleczalny – mówi dr Kamel Khalili z Temple University.

Polskie Krajowe Centrum d.s. AIDS podaje, że na przestrzeni lat 1985-2018 wirusem HIV zostało zakażonych 23 656 osób. Na całym świecie żyje z nim 36,7 milionów ludzi. Nieleczony wirus prowadzi do wystąpienia zespołu nabytego niedoboru odporności, czyli choroby AIDS.

Wirusa potraktowano specjalną wersją terapii ART (antyretrowirusową), która ogranicza jego rozmnażanie się. Wersję tę nazwano LASER ART, przy czym „laser” to skrót oznaczający długoterminowe działanie. Oprócz tego dokonano korekty genotypu mysiej pacjentki za pomocą „chemicznych nożyc”, jak określa się metodę CRISPR-CAS9.

- Celujemy w główną przyczynę – wyjaśnia Howard Gendelman z UNMC – Eliminujemy zalegające DNA HIV.

Wirus nie powrócił u 9 spośród 21 myszy, które przeszły przez testy. Następna faza testów to sprawdzanie skuteczności połączenia CRISPR-LASER ART na naczelnych. Droga do badań na ludziach nie jest najprostsza.

- To, co działa na myszach, może nie zadziałać na ludziach – tłumaczy Gendelman – Ograniczenia pracy nad myszami wynikają z gatunku, oraz tego w jaki sposób lek jest podawany. To znacznie prostsze niż u mężczyzny czy kobiety.

Faktem jest także to, że choćby przez sam rozmiar organizmu u ludzi jest znacznie więcej materiału wirusowego do zwalczenia niż u małych gryzoni. Zespół naukowców czeka na pozwolenie od amerykańskiej Agencji do spraw leków i żywności na przeprowadzenie pierwszej fazy prób klinicznych na ludziach. Jeśli je otrzymają start zapowiedziano na połowę 2020 roku.